Οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές υποστηρίζουν τη γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας

Ο οργανισμός που προτείνει ποια φάρμακα πρέπει να εγκρίνονται στην Ευρώπη έχει υποστηρίξει πέντε νέα, συμπεριλαμβανομένης μιας γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία, μιας συνδυαστικής θεραπείας για τον καρκίνο του ήπατος και ενός φαρμάκου για μια σπάνια διαταραχή γνωστή ως νόσος Pompe.

Ενώ η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χρειάζεται ακόμη να εγκρίνει αυτές τις θεραπείες, τo πράσινο φως από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και την Επιτροπή Αναθεώρησης Φαρμάκων τις έφεραν ένα βήμα πιο κοντά στην είσοδό τους στην αγορά.

Εάν εγκριθεί, το Hemgenix της CSL Behring θα γίνει η πρώτη γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας που διατίθεται στο εμπόριο στην Ευρώπη. Το Hemgenix έχει σχεδιαστεί ειδικά για τη θεραπεία της λιγότερο κοινής μορφής «Β» της σπάνιας αιμορραγικής διαταραχής. Είναι επίσης μια από τις πιο ακριβές θεραπείες στον κόσμο, με τιμή καταλόγου 3,5 εκατ. δολ. στις ΗΠΑ, όπου έλαβε άδεια διάθεσης τον περασμένο μήνα.

Για χρόνια, οι ασθενείς με αιμορροφιλία κρατούν υπό έλεγχο την ασθένειά τους λαμβάνοντας εγχύσεις των πρωτεϊνών πήξης του αίματος που τους λείπουν. Αν και αποτελεσματικά, αυτές οι θεραπείες συχνά είναι ακριβές.

Ως εκ τούτου, η αιμορροφιλία έχει γίνει πρωταρχικός στόχος για τους παραγωγούς της γενετικής ιατρικής, οι οποίοι επιδιώκουν να θεραπεύσουν τη νόσο με θεραπείες που προσφέρουν μια εφάπαξ ίαση. Το Hemgenix, για παράδειγμα, χρησιμοποιεί έναν κατασκευασμένο ιό για να μετατρέψει σε λειτουργικά τα αντίγραφα του γονιδίου που είναι υπεύθυνο για τη δημιουργία μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης πήξης.

Ο EMA στήριξε τη σύστασή του για έγκριση με βάση τα αποτελέσματα δυο κλινικών δοκιμών στις οποίες συμμετείχαν 57 ασθενείς με αιμορροφιλία Β και διαπίστωσε ότι η συντριπτική πλειονότητά τους είχε θετικά αποτελέσματα από το Hemgenix για πολλά χρόνια. Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με αυτό παρουσίασαν μειώσεις στον αριθμό των αιμορραγικών επεισοδίων κάθε χρόνο, από πάνω από 4 που είχαν σε περίπου 1,5, και σχεδόν όλοι ήταν σε θέση να διακόψουν τις συνήθεις, προληπτικές εγχύσεις που χρειάζονταν πριν.

Όπως το Hemgenix, έτσι και το ανοσοθεραπευτικό Imjudo της AstraZeneca εξασφάλισε πρόσφατα έγκριση στις ΗΠΑ.

Το tremelimumab μπλοκάρει τις επιδράσεις μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται CTLA-4, η οποία είναι πολύ γνωστή στους ερευνητές του καρκίνου επειδή βοηθά στη ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος.

Τον Οκτώβριο, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε έναν συνδυασμό tremelimumab και μιας άλλης ανοσοθεραπείας της AstraZeneca, του Durvalumab για ενήλικες με συγκεκριμένο, κοινό τύπο ηπατικού όγκου που δεν μπορεί να αφαιρεθεί μέσω χειρουργικής επέμβασης. Στη συνέχεια, τον Νοέμβριο, εγκρίθηκε ξανά, σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία με βάση το Durvalumab σε ενήλικες με προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα.

Ο EMA υποστηρίζει την έγκριση του tremelimumab για αυτές τις ενδείξεις και στην Ευρώπη, αν και στον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, η σύσταση είναι για το “Tremelimumab AstraZeneca”, το οποίο έχει το ίδιο δραστικό συστατικό.

Εν τω μεταξύ, η Amicus Therapeutics έχει επανειλημμένες καθυστερήσεις για να πάρει από τον FDA την έγκριση του σκευάσματος για τη νόσο Pompe. Η Pompe είναι μια κληρονομική, συχνά θανατηφόρα ασθένεια που χαρακτηρίζεται από εξασθενημένους μυς και εξασθενημένη λειτουργία της καρδιάς και των πνευμόνων.

Η εξουσιοδότηση στην Ευρώπη μπορεί να δώσει ώθηση στην Amicus και την επιχείρηση σπάνιων ασθενειών της, η οποία επί του παρόντος βασίζεται σε ένα μόνο προϊόν, το Migalastat, που απέφερε περίπου 240 εκατομμύρια δολάρια σε καθαρές πωλήσεις μεταξύ Ιανουαρίου και Σεπτεμβρίου του τρέχοντος έτους.

Ο EMA είπε ότι υιοθέτησε θετική γνώμη για το cipaglucosidase alfa λόγω της ικανότητας του φαρμάκου να βελτιώνει την κινητική λειτουργία σε ασθενείς με όψιμη έναρξη της νόσου Pompe όταν χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με ένα άλλο φάρμακο- γνωστό ως miglustat.

Μαζί με το Hemgenix, το tremelimumab και το cipaglucosidase alfa, ο EMA συνέστησε επίσης την έγκριση για μια γενόσιμη έκδοση του φαρμάκου της Biogen για την πολλαπλή σκλήρυνση, του Dimethyl fumarate.

Πηγές:
www.biopharmadive.com/