Πράσινο φως από τον ΕΜΑ για νέα γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β

Θετική γνωμοδότηση για νέα γονιδιακή θεραπεία κατά της αιμορροφιλίας Β, έδωσαν οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Σε σημερινή ανακοίνωση του Οργανισμού επισημαίνεται πως θα δοθεί άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Durveqtix (fidanacogene elaparvovec), το οποίο προορίζεται για τη θεραπεία της σοβαρής και μέτριας σοβαρής αιμορροφιλίας Β σε ενήλικες που δεν έχουν αναστολείς του παράγοντα IX (αυτοαντισώματα που παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα έναντι του παράγοντα IX φάρμακα αντικατάστασης) και τα οποία δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα στον ορότυπο Rh74 που σχετίζεται με τον αδενοειδές ιό (AAVRh74var).

Η αιμορροφιλία Β είναι μια σπάνια κληρονομική αιμορραγική διαταραχή. Η πάθηση προκαλείται από την έλλειψη του παράγοντα πήξης IX, μιας πρωτεΐνης που απαιτείται για την παραγωγή θρόμβων αίματος για τη διακοπή της αιμορραγίας και τη σφράγιση των πληγών. Χωρίς αυτή την πρωτεΐνη, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β κάνουν εύκολα μώλωπες και αιμορραγούν πιο συχνά και για μεγαλύτερες χρονικές περιόδους. Μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές, όπως αιμορραγία σε αρθρώσεις, μύες ή εσωτερικά όργανα, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου.

Τα περισσότερα από τα εγκεκριμένα φάρμακα απαιτούν συχνές και δια βίου ενδοφλέβιες εγχύσεις για την πρόληψη ή τη θεραπεία της αιμορραγίας. Οι ασθενείς χρειάζονται περισσότερες νέες θεραπείες που παρέχουν διαρκή προστασία από την αιμορραγία, μειώνουν τη συχνότητα των εγχύσεων και βελτιώνουν την ποιότητα ζωής τους.