Έρευνα: Η γονιδιακή θεραπεία ανοίγει νέους δρόμους στη θεραπεία του Πάρκινσον

Aισιοδοξία για την αντιμετώπιση της νόσου του Πάρκινσον ακολούθησε την ανακοίνωση των αποτελεσμάτων δυο νέων ερευνών. Στην πρώτη αναφέρεται η θετική ανταπόκριση μικρού αριθμού ασθενών στη γονιδιακή θεραπεία, ενώ η δεύτερη αναφέρεται σε νέο φάρμακο –σε πειραματικό στάδιο- που ενδεχομένως θα μπορούσε να σταματήσει την ασθένεια.

Αν και οι δυο έρευνες είναι σε αρχικό στάδιο, προσεγγίζουν την ασθένεια από διαφορετική οπτική. Η νόσος του Πάρκινσον αφορά εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.

Στην έρευνα της γονιδιακής θεραπείας, ο Dr. Michael Kaplitt του New York Presbyterian Hospital, χρησιμοποίησε έναν ακίνδυνο ιό για να μεταφέρει ένα νέο γονίδιο στον εγκέφαλο 11 εθελοντών με προχωρημένη νόσο του Πάρκινσον.

Όπως φάνηκε, δεν υπήρξαν παρενέργειες, ενώ τα συμπτώματα φάνηκε να βελτιώνονται. Σε μερικούς ασθενείς τα οφέλη διατηρήθηκαν για 4 χρόνια. Ο ερευνητής θεωρεί πολύ σημαντική αυτή την εξέλιξη, αν και τα αποτελέσματα θα πρέπει να επιβεβαιωθούν σε μεγαλύτερης κλίμακας έρευνα.

Η ιδέα πίσω από τη γονιδιακή θεραπεία αφορά την αντικατάσταση ελαττωματικών γονιδίων με άλλα ή την ενίσχυση των ωφέλιμων γονιδίων. Στο παρελθόν η μέθοδος είχε μεικτά αποτελέσματα. Όπως σημειώνουν στο περιοδικό ‘Lancet’ οι ερευνητές, οι εθελοντές εμφάνισαν βελτίωση των συμπτωμάτων τους κατά 27%.

Επειδή αυτή ήταν η πρώτη έρευνα του είδους, οι ερευνητές στόχευσαν μόνο μια πλευρά του εγκεφάλου για λόγους ασφαλείας. Οι εξετάσεις έδειξαν μεταβολή στη δραστηριότητα των εγκεφαλικών κυττάρων στην περιοχή που επενέβησαν οι επιστήμονες.

Στη δεύτερη έρευνα που δημοσιεύεται στο περιοδικό ‘Science, ερευνητική ομάδα του Γενικού Νοσοκομείου της Μασαχουσέτης και της Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ, ανακοίνωσε ότι ανέπτυξε σκεύασμα που μπορεί να προστατεύσει τους ελαττωματικούς νευρώνες στη συγκεκριμένη ασθένεια.

Το φάρμακο εμποδίζει τη δράση του ενζύμου SIRT 2, προστατεύοντας τους νευρώνες από τον θάνατο των κυττάρων, σημειώνει ο ερευνητής Aleksey Kazantsev. Η ερευνητική προσπάθεια δοκιμάζεται και στις νόσους Huntington και Alzheimer.

Η τρέχουσα αγωγή, τελικά σταματά να έχει αποτέλεσμα. Άλλες ερευνητικές προσπάθειες αποτελούν η ηλεκτρονική διέγερση και η εξερεύνηση τρόπων μεταμόσχευσης νέων νευρώνων στους ασθενείς.

Πηγές:
‘Lancet’