Θεραπευτική αγωγή προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με κυστική ίνωση

Μια σημαντική θεραπευτική αγωγή για την κυστική ίνωση θα μπορούσε να βελτιώσει βαθιά την ποιότητα ζωής των ασθενών, σύμφωνα με γιατρούς.

Σημαντική έρευνα σε 1.108 ασθενείς, που δημοσιεύεται στο περιοδικό ‘’New England Journal of Medicine’’, έδειξε ότι συνδυασμός φαρμάκων θα μπορούσε να ξεπεράσει τα γενετικά λάθη που προκαλούν τη νόσο και μπορεί ενδεχομένως να αυξήσει το προσδόκιμο επιβίωσης.

Ο συνδυασμός φαρμάκων- lumacaftor and ivacaftor -σχεδιάστηκε για να επιδιορθώσει το μηχανισμό που ελέγχει τα επίπεδα νατρίου και νερού στα τοιχώματα των πνευμόνων.

Η δοκιμή έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν το συνδυασμό για 24 εβδομάδες είχαν καλύτερη πνευμονική λειτουργία.
Η κυστική ίνωση επηρεάζει και το βλεννώδες τοίχωμα στο έντερο, επομένως οι γιατροί χάρηκαν που είδαν τους ασθενείς να κερδίζουν βάρος.

Ο καθηγητής Stuart Elborn, επικεφαλής της ευρωπαϊκής πλευράς της δοκιμής, από το Queen's University Belfast, δήλωσε ότι το εύρημα είναι πολύ συναρπαστικό και δείχνει ότι μπορούμε να διορθώσουμε τα βασικά ελαττώματα στην κυστική ίνωση.
Δήλωσε ότι είναι πιθανόν να αποτελέσει σημαντική αγωγή για την κυστική ίνωση.

Αρχίζοντας στα παιδιά, μπορεί ενδεχομένως να προληφθεί η διαδικασία ανάπτυξης της νόσου, αν διορθωθεί το βασικό ελάττωμα νωρίς.

Σχετικά με το αν η αγωγή θα βελτιώσει την επιβίωση σε ανθρώπους με κυστική ίνωση, ο καθηγητής προσβλέπει ότι θα υπάρχουν καλές πιθανότητες αλλά δεν είναι ακόμα σίγουρος.

Ωστόσο, υπάρχουν πολλά είδη λαθών στο DNA που μπορούν να κορυφωθούν στην κυστική ίνωση.
Η αγωγή θα μπορούσε να δρα σε περίπου τους μισούς ασθενείς, ενώ ένα από τα φάρμακα διορθώνει, μόνο του, μικρό ποσοστό λαθών.

Νέες αγωγές χρειάζονται για τους υπόλοιπους ασθενείς.

Η αγωγή εξετάζεται από ρυθμιστικές αρχές, παγκοσμίως.

Πηγές:
‘’New England Journal of Medicine’’.