Η οικονομική επιβάρυνση των σπάνιων ασθενειών είναι 10 φορές μεγαλύτερη από τις υπόλοιπες νόσους, ενώ αυξάνεται όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία. Αυτά αναφέρονται σε έκθεση της Chiesi Global Rare Diseases που πραγματοποιήθηκε με την υποστήριξη της IQVIA.

Οι συγγραφείς μελέτησαν το άμεσο, έμμεσο κόστος, καθώς και την επιβάρυνση που σχετίζεται με τη θνησιμότητα για 24 σπάνιες ασθένειες σε 5 θεραπευτικούς τομείς: μεταβολικές διαταραχές, αιματολογικές διαταραχές, ανοσολογικές διαταραχές, συγγενείς διαταραχές και νευρολογικές διαταραχές. Εκτός από τη σύγκριση του κόστους αυτών των σπάνιων ασθενειών με κοινές ασθένειες, συνέκριναν το βάρος της περίθαλψης όταν είναι διαθέσιμη θεραπεία, καθώς και όταν απουσιάζουν οι θεραπευτικές επιλογές.
Οπως αναφέρει το δημοσίευμα, οι 24 σπάνιες ασθένειες που συμπεριλήφθηκαν στην έρευνα επηρεάζουν περισσότερους από 500.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες, ενώ συγκρίθηκαν με κοινές ασθένειες, όπως ο διαβήτης, η καρδιαγγειακή νόσος και η νόσος Alzheimer.

Το άμεσο κόστος περιελάμβανε συνταγογραφούμενα φάρμακα, ιατρικά προϊόντα, νοσηλεία, κατ' οίκον υγειονομική περίθαλψη, παρεχόμενες υπηρεσίες από επαγγελματίες και διοικητικά έξοδα. Το έμμεσο κόστος περιλαμβάνει το κόστος παραγωγικότητας για τον ασθενή και τον φροντιστή, την απώλεια εργασίας, τις αλλαγές στο σπίτι, το κόστος των δευτερογενών θεραπειών, τις διαδρομές για τη λήψη θεραπείας (ταξίδια) και τη διαμονή. Το κόστος θνησιμότητας υπολογίστηκε ως η αξία της στατιστικής ζωής, ή 130.000 δολ. ετησίως (10,3 εκατ. δολ. για μια μέση διάρκεια ζωής 79 ετών στις Ηνωμένες Πολιτείες).

Οι συγγραφείς διαπίστωσαν ότι το συνολικό κόστος για την κοινωνία για τις 24 σπάνιες ασθένειες ήταν 125 εκατ. δολ. και η μέση συνολική οικονομική επιβάρυνση ανά ασθενή ετησίως (PPPY) ήταν 266.000 δολάρια (εύρος, 121.000-334.000 δολάρια. Η συνολική οικονομική επιβάρυνση είναι περίπου 10 φορές το κόστος που σχετίζονται με κοινές ασθένειες που κυμαίνεται στα 26.000 δολ.).

Μεταξύ των σπάνιων παθήσεων, η αιματολογία είχε το μεγαλύτερο ποσοστό άμεσου κόστους (74%) ενώ οι συγγενείς παθήσεις το χαμηλότερο ποσοστό (47%). Ωστόσο, τα συγγενή νοσήματα είχαν το μεγαλύτερο ποσοστό έμμεσου κόστους (43%) και η αιματολογία το μικρότερο (4%). Οι νευρολογικές παθήσεις είχαν το υψηλότερο ποσοστό κόστους θνησιμότητας (43%) έναντι μόνο 9% για τις συγγενείς ασθένειες.

Μεταξύ των κοινών ασθενειών, το έμμεσο κόστος αντιπροσωπεύει το 61% του συνολικού κόστους ενώ το άμεσο κόστος αντιπροσωπεύει το 26% και το κόστος θνησιμότητας το 13%.

Στην ανάλυση σεναρίου του κόστους όταν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες, οι συγγραφείς βρήκαν ότι το συνολικό κόστος αυξήθηκε κατά 21,2%, κυμαινόμενο από μόλις 2,2% για συγγενείς ασθένειες έως 51,8% για τις μεταβολικές ασθένειες.

Αυτή η αύξηση 21,2% αναλύεται σε:

  • 63.000 δολ.  σε άμεσο κόστος με θεραπεία έναντι 118.000 δολ.  χωρίς θεραπεία
  • 40.000 δολ. σε έμμεσο κόστος με θεραπεία έναντι 73.000 δολ. χωρίς θεραπεία
  • 36.000 δολ. σε κόστος θνησιμότητας με θεραπεία έναντι 49.000 δολ. χωρίς θεραπεία

Οι συγγραφείς σημείωσαν ότι η μελέτη υπογραμμίζει την ανάγκη οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής να διασφαλίζουν τη συνεχή καινοτομία για θεραπείες σπάνιων ασθενειών με βάση τη θετική οικονομική απόδοση, ενώ απαιτείται και η αύξηση των επενδύσεων της κυβέρνησης στη διάγνωση και τον προσυμπτωματικό έλεγχο νεογνών.

Πηγές:
https://www.ajmc.com/view/report-economic-burden-of-rare-diseases-is-10-times-higher-than-mass-market-diseases

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Περιεμμηνόπαυση: Ερωτήσεις που πρέπει να κάνετε στον γυναικολόγο σας
ECDC: Σημαντική αύξηση κρουσμάτων συγκυτιακού ιού - Ποιους απειλεί ο RSV
Διοικητές νοσοκομείων: Παράδοξα και αντιφάσεις ενός διαγωνισμού