Φάρμακο με ελληνική "υπογραφή" για τη γεωγραφική ατροφία ωχράς κηλίδας

Η γεωγραφική ατροφία (GA) αποτελεί προχωρημένη μορφή της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας (AMD) και ονομάστηκε έτσι λόγω της όψης των κηλίδων (τυφλών σημείων) που δημιουργούνται στον αμφιβληστροειδή, οι οποίες στο μικροσκόπιο μοιάζουν να συνθέτουν γεωγραφικό χάρτη. Επηρεάζει περίπου 6 εκατομμύρια ανθρώπους μεγάλης ηλικίας σε παγκόσμιο επίπεδο και μέχρι πρότινος δεν υπήρχε εγκεκριμένο φάρμακο για την αντιμετώπισή της.

Το πρώτο φάρμακο, που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου εγκρίθηκε πριν από λίγες μέρες από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και φέρει ελληνική "υπογραφή". Η κλινική ανάπτυξή του από την Apellis βασίστηκε στην κομπστατίνη δεύτερης γενιάς Cp05, έναν από τους αναστολείς της πρωτεΐνης του συμπληρώματος C3, που ανακαλύφθηκε πριν από πολλά χρόνια από το Εργαστήριο του Έλληνα καθηγητή Ανοσολογίας του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, Γιάννη Λάμπρη (φωτογραφία).

Μιλώντας στο iatronet.gr, ο κ. Λάμπρης δεν κρύβει την βαθιά του ικανοποίηση για το γεγονός ότι το ανοσοτροποποιητικό μόριο που «γεννήθηκε» στο εργαστήριο το 1996 βρίσκει το δρόμο προς την κλινική πράξη, ενώ αναφέρεται στις κλινικές μελέτες που βρίσκονται σε εξέλιξη με «νέας γενιάς» μόρια κομπστατίνης για την ανάπτυξη νέων θεραπειών.

Συμπλήρωμα: Αρχέγονο αμυντικό σύστημα

Ο Γ. Λάμπρης, καθηγητής Ερευνητικής Ιατρικής στο Τμήμα Παθολογίας και Εργαστηριακής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια, είναι από τους πρωτοπόρους σε παγκόσμιο επίπεδο ερευνητές του συμπληρώματος, ενός αρχέγονου αμυντικού συστήματος του ανθρώπινου οργανισμού. Το Εργαστήριό του ερευνά επί δεκαετίες τον τρόπο λειτουργίας του και τον μηχανισμό με τον οποίο κάποια παθογόνα καταφέρνουν να ξεφεύγουν από την εξουδετερωτική δράση του συμπληρώματος, στην προσπάθεια ανάπτυξης νέων μορφών θεραπείας.

Στο πλαίσιο αυτό, ανακάλυψε το 1996 τον πρώτο, μικρού μεγέθους πεπτιδικό αναστολέα του μορίου C3 του συμπληρώματος, την κομπστατίνη, η οποία παρουσίασε σταθερή αποτελεσματικότητα σε κλινικές δοκιμές για διάφορες ασθένειες που σχετίζονται με την ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συμπληρώματος, μεταξύ των οποίων φλεγμονώδεις οφθαλμολογικές ασθένειες.

Το φάρμακο για τη Γεωγραφική Ατροφία

Πρόσφατα είδε το εργαστηριακό του «παιδί», τον αναστολέα C3 δεύτερης γενιάς που βασίζεται στην κομπστατίνη, να βρίσκει το δρόμο της κλινικής εφαρμογής στο σκεύασμα που εγκρίθηκε από τον FDA. Πρόκειται για την πρώτη και μοναδική μέχρι τώρα θεραπεία για την Γεωγραφική Ατροφία της Ωχράς Κηλίδας, μια από τις κύριες αιτίες απώλειας όρασης σε ηλικιωμένους.

"Αυτό είναι ακριβώς το όνειρο κάθε επιστήμονα: να μπορέσει να βοηθήσει την ανθρωπότητα και τους ασθενείς που έχουν ανάγκη. Ο Περικλής είπε πως δεν έχει σημασία τι θα γραφτεί πάνω στον τάφο σου, αλλά τι έχεις κάνει για να αλλάξεις τις ζωές άλλων ανθρώπων", επισημαίνει στο iatronet.gr.

Το εγκεκριμένο φάρμακο έχει τη μορφή οφθαλμικής ένεσης που χορηγείται κάθε έναν ή δύο μήνες. Στις κλινικές δοκιμές φάνηκε πως επιβραδύνει σε αξιοσημείωτο ποσοστό την εξέλιξη της μη αναστρέψιμης νόσου, η οποία επηρεάζει 1 εκατομμύριο ανθρώπους στις ΗΠΑ και περίπου 6 εκατομμύρια παγκοσμίως.

Σύμφωνα με τον κ. Λάμπρη, "το φάρμακο, που προς το παρόν εγκρίθηκε για την γεωγραφική ατροφία, μπορεί αργότερα να χορηγείται και για πιο πρώιμες μορφές της νόσου, με στόχο να καθυστερήσει την εξέλιξη της εκφύλισης προς τη γεωγραφική ατροφία". Ο ίδιος εκτιμά ότι μέσα στο 2023 θα εγκριθεί η χορήγησή του και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η ελληνική φαρμακευτική Amyndas, που ίδρυσε ο ίδιος, διεξάγει μελέτες για το επόμενο βήμα, που θα οδηγήσει σε ανάπτυξη 3^ης και 4^ης γενιάς φαρμάκων με βάση την κομπστατίνη, ενώ σε εξέλιξη βρίσκονται οι προσπάθειες για ανάπτυξη θεραπειών και για άλλες ασθένειες στις οποίες εμπλέκεται το συμπλήρωμα.

"Τα νεότερης γενιάς φάρμακα θα μπορούν να χορηγούνται κάθε 5 ή 6 μήνες, αντί για κάθε 1 ή 2. Αυτό είναι πολύ σημαντικό, γιατί δεν θέλει κανείς να κάνει ένεση στο μάτι τόσο συχνά. Το όφελος θα είναι τόσο κοινωνικό όσο και οικονομικό", σημειώνει.

Κλινικό ορόσημο

Σε ανακοίνωσή του, ο Έλληνας καθηγητής αναφέρει πως η έγκριση του φαρμάκου αποτελεί ένα κλινικό ορόσημο, που θα δώσει μια μεγάλη ώθηση για την συνέχιση της βελτίωσης των κομπστατινών. "Όπως είπε και ο Ιπποκράτης, ο αρχαίος Έλληνας πατέρας της Ιατρικής, ‘η ζωή είναι σύντομη, αλλά η τέχνη μακρά’", σημειώνει και προσθέτει πως η νέα έγκριση  είναι το αποκορύφωμα ενός μακρού ταξιδιού στην ανακάλυψη, τη βελτιστοποίηση και την κλινική πρόοδο των αναστολέων που βασίζονται στην κομπστατίνη. "Από την ανακάλυψη της αρχικής κομπστατίνης το 1996, μια τεράστια ερευνητική προσπάθεια που υποστηρίζεται από πολλές διεθνείς συνεργασίες έχει επικυρώσει τη θεραπευτική αποτελεσματικότητα αυτής της νέας κατηγορίας αναστολέων C3 σε διάφορες ενδείξεις".

Αφού κάνει αναφορά σε προηγούμενο σκεύασμα της ίδιας εταιρίας, που βασίστηκε επίσης στην κομπστατίνη και εγκρίθηκε από τον FDA το 2021 για την Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (PNH), καταλήγει με την πρόβλεψη πως η έγκριση του φαρμάκου για την Γεωγραφική Ατροφία «σηματοδοτεί την αρχή μιας νέας και συναρπαστικής εποχής για τις θεραπείες που στοχεύουν το συμπλήρωμα».

Ο γεννημένος στη Ροδαυγή Άρτας καθηγητής έχει στο ενεργητικό του ένα διεθνώς αναγνωρισμένο ερευνητικό έργο (με δείκτη επιστημονικής απήχησης: h-index, 132 και σύνολο αναφορών >63.000), ενώ έχει προσελκύσει συνολική χρηματοδότηση άνω των 50 εκατομμυρίων δολαρίων από διάφορα ιδρύματα και ινστιτούτα. Έχει κατοχυρώσει δεκάδες ευρεσιτεχνίες, ενώ την υπογραφή του φέρουν εκατοντάδες δημοσιεύσεις σε έγκυρα επιστημονικά περιοδικά διεθνούς κύρους.