Θετικά είναι τα πρώτα στοιχεία από την κλινική δοκιμή FORTITUTDE σύμφωνα με τα οποία άτομα που έλαβαν del–brax παρουσίασαν σημαντική μείωση σε βιοδείκτες της προσωπο-ωμο-βραχιόνιου μυϊκής δυστροφίας (FSHD).
Ειδικότερα, τα δεδομένα αυτά προήλθαν από το ιατρικό κέντρο του Πανεπιστημίου του Κάνσας το οποίο συμμετέχει ως κέντρο της κλινικής δοκιμής φάσης Ι/ΙΙ της εταιρίας Avidity για το del-brax (delpacibart braxlosiran) για την Προσωπο-Ωμο-Βραχιόνιο Μυϊκή Δυστροφία (FSHD).
Σύμφωνα με τα πρώτα ευρήματα της μελέτης, το del-brax θα μπορούσε να μειώσει σημαντικά την έκφραση του γονιδίου DUX4. Το εν λόγω γονίδιο συνήθως δεν εκφράζεται ή παραμένει ανενεργό στα υγιή άτομα ενώ αντίθετα, δημιουργεί τοξικές πρωτεΐνες στα μυϊκά κύτταρα των ασθενών με τη νόσο.
Tο del-brax οδήγησε, κατά μέσο όρο, σε μείωση πάνω από 50% της έκφρασης του DUX4 καθώς και σε 25% μείωση σε πρωτεΐνες που σχετίζονται με το DUX-4, έπειτα από διάστημα 4 μηνών.
Επιπροσθέτως, το φάρμακο μείωσε τα επίπεδα της κρεατινικής κινάσης, που αποτελεί δείκτη μυϊκής φθοράς.
Οι συμμετέχοντες που έλαβαν del-brax παρουσίασαν επίσης βελτίωση στη μυϊκή δύναμη και λειτουργία σε σχέση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτή η βελτίωση ήταν εμφανής και σε σύγκριση με άτομα από τη μελέτη της φυσικής πορείας της νόσου ReSolve, στην οποία γίνεται καταγραφή της πορείας της νόσου χωρίς καμία αγωγή.
Επηρεάζοντας περίπου έναν στους 20.000 ανθρώπους, η FSHD οδηγεί σε μυϊκή αδυναμία και ατροφία, ιδιαίτερα στο πρόσωπο, τους ώμους, τους βραχίονες και τα πόδια.
Χωρίς φάρμακα επί του παρόντος εγκεκριμένα από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για την FSHD, η πάθηση αντιμετωπίζεται μέσω διαφόρων θεραπειών.
Σχολιάζοντας, ο καθηγητής νευρολογίας του KU Medical Center και ερευνητής Jeffrey Statland είπε: «Είναι η πρώτη μοριακά σχεδιασμένη, γονιδιακά στοχευμένη δοκιμή που έχει σχεδιαστεί ειδικά για να μπαίνει στον μυ και να χτυπά αυτήν την πρωτεΐνη DUX4 και να την καταρρίπτει.
«Είμαστε πραγματικά ενθουσιασμένοι με αυτές τις γονιδιακές θεραπείες και υπάρχει επίσης μια δοκιμή που βρίσκεται σε εξέλιξη αυτή τη στιγμή για θεραπεία αναγέννησης μυών και για ένα επαναχρησιμοποιημένο φάρμακο που βρίσκεται σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ.
Πηγές:
https://www.clinicaltrialsarena.com/newsletters/aviditys-fshd-drug-trial/
{{dname}} - {{date}}
{{body}}
Απάντηση Spam
{{#subcomments}} {{/subcomments}}