Νέα επαναστατική βιολογική θεραπεία για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα

Της Σοφίας Νέτα

Η ρευματοειδής αρθρίτιδα είναι χρόνια νόσος και υπολογίζεται ότι πάσχουν απ' αυτή περίπου 40-50.000 Έλληνες (ποσοστό περίπου 0,5% του πληθυσμού). Προσβάλλει συνήθως τις μικρές αρθρώσεις και στις δύο πλευρές του σώματος, προκαλώντας πόνο και περιορισμό της κινητικότητας.

Όταν η νόσος δεν ελέγχεται, η ποιότητα ζωής των ασθενών είναι σοβαρά υποβαθμισμένη, καθώς αδυνατούν να ανταποκριθούν στις καθημερινές τους δραστηριότητες και να εκτελέσουν απλές πράξεις, όπως το άνοιγμα ενός μπουκαλιού ή το κούμπωμα ενός κουμπιού.

Με τον χρόνο, η χρόνια φλεγμονή οδηγεί σε καταστροφή των αρθρώσεων και πρόκληση σημαντικής, συχνά μη αναστρέψιμης, αναπηρίας

Την ακάλυπτη ανάγκη για θεραπεία χιλιάδων ασθενών με ρευματοειδή αρθρίτιδα που δεν ανταποκρίνονται στις μέχρι σήμερα υπάρχουσες θεραπείες, έρχεται να συμπληρώσει μια νέα βιολογική θεραπεία με καινοτόμο μηχανισμό δράσης. Η τοσιλιζουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει εκλεκτικά και εμποδίζει τη δράση μιας κεντρικής ουσίας της φλεγμονής, της IL-6.

Η τοσιλιζουμάμπη, έλαβε έγκριση τον Ιανουάριο του 2009 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας και σήμερα κυκλοφορεί και στη χώρα μας. Χορηγείται κατόπιν συστάσεως και κάτω από την επίβλεψη του θεράποντος ρευματολόγου σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται σε κλασικά τροποποιητικά της νόσου φάρμακα ή σε άλλες βιολογικές θεραπείες.

Τα παραπάνω ανακοίνωσε σήμερα, μεταξύ άλλων, σε Συνέντευξη Τύπου, ο Καθηγητής Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Κρήτης, μέλος του Αμερικανικού Κολεγίου Παθολογίας & Ρευματολογίας, κ. Δημήτριος Μπούμπας. Η Συνέντευξη Τύπου πραγματοποιείται στο πλαίσιο Έκθεσης Φωτογραφίας τριών Ελλήνων καλλιτεχνών με τίτλο ‘Εξέλιξη στα Άκρα’ οι οποίοι αποτύπωσαν ο καθένας με το δικό του ύφος και μέσα από τη δική του οπτική την καθημερινότητα ασθενών που πάσχουν από ρευματοειδή αρθρίτιδα.

Η ρευματοειδής αρθρίτιδα είναι αυτοάνοση νόσος. Το ανοσοποιητικό σύστημα αντιδρά καταστρέφοντας στοιχεία του ίδιου του οργανισμού προκαλώντας βλάβες στα όργανα. Η αιτία που προκαλεί την αντίδραση παραμένει άγνωστη αλλά γενετικοί και περιβαλλοντικοί παράγοντες (πχ.

κάπνισμα) συνδέονται με την εμφάνισή της. Η νόσος παρουσιάζει υφέσεις και εξάρσεις και εκτός από τις αρθρώσεις μπορεί να προσβάλει και άλλα όργανα, όπως οι πνεύμονες, τα μάτια, το δέρμα, τα αγγεία και τα νεύρα.

Η φλεγμονή του αρθρικού υμένα που επενδύει την αρθρική κοινότητα και παράγει το αρθρικό υγρό που τρέφει τους χόνδρους, οδηγεί προοδευτικά σε καταστροφή των χόνδρων και διάβρωση των παρακείμενων οστών με τελικό αποτέλεσμα την παραμόρφωση των αρθρώσεων και την εγκατάσταση αγκυλώσεων και σοβαρής αναπηρίας.

Στα αρχικά στάδια τα συμπτώματα μπορεί να μην είναι ευδιάκριτα. Η αδιαθεσία και οι αρθραλγίες μπορεί να χρειάζεται να διακριθούν από τις άλλες μορφές αρθρίτιδας και η διάγνωση να καθυστερεί.

Η αναζήτηση της συμβουλής του ειδικού ρευματολόγου βοηθά στην έγκαιρη διάγνωση και την πρόληψη της οστικής καταστροφής που ξεκινά από τα πρώιμα στάδια της νόσου. Η αποτελεσματική θεραπεία ανακουφίζει τον ασθενή και προλαμβάνει την εγκατάσταση αναπηρίας.

Σημαντικό ρόλο στη θεραπεία παίζουν τα τροποποιητικά της νόσου φάρμακα, δηλαδή τα φάρμακα εκείνα που εκτός από ανακούφιση των συμπτωμάτων ελαττώνουν τη φλεγμονή και εμποδίζουν την καταστροφή των αρθρώσεων.

Χρυσός κανόνας της θεραπείας θεωρείται το φάρμακο μεθοτρεξάτη, ενώ αρκετές άλλες φαρμακευτικές ουσίες χρησιμοποιούνται μόνες ή και σε συνδυασμό με αυτή για τη θεραπεία της νόσου. Σημαντική πρόοδο αποτέλεσαν την τελευταία δεκαετία οι βιολογικοί παράγοντες, ειδικά φάρμακα που στοχεύουν εξειδικευμένα τη δράση ουσιών όπως ο παράγοντας νέκρωσης των όγκων (ΤΝF) η ιντερλευκίνη 1 κ.α.

Παρά την αλματώδη πρόοδο στη θεραπεία, σε ποσοστό περίπου 40% των ασθενών δεν μπορεί να επιτευχθεί ύφεση και αποτελεσματικός έλεγχος της νόσου, γεννώντας την ανάγκη ανεύρεσης νέων θεραπειών.

Αναφερόμενος στη νέα θεραπεία, ο διακεκριμένος επιστήμονας τόνισε ότι η τοσιλιζουμάμπη είναι το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο αναστέλλει στοχευμένα τον υποδοχέα της ιντερλευκίνης - 6 (IL-6R), μιας ουσίας με κεντρικό ρόλο στην ανάπτυξη φλεγμονής που ανιχνεύεται άφθονη στο αίμα των ασθενών με ρευματοειδή αρθρίτιδα.

H αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της τοσιλιζουμάμπης μελετήθηκε με το πιο εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών που έχει διεξαχθεί ποτέ πριν την έγκριση για βιολογικό φάρμακο στη ρευματοειδή αρθρίτιδα.

Κλινικές μελέτες

Συνολικά, πάνω από 4.000 ασθενείς συμμετείχαν σε κλινικές μελέτες που διεξήχθησαν σε 41 χώρες. Στις μελέτες αυτές η τοσιλιζουμάμπη έδειξε σημαντική αποτελεσματικότητα τόσο σε ασθενείς όπου η θεραπεία με τροποποιητικά της νόσου φάρμακα όπως η μεθοτρεξάτη είχε αποτύχει, όσο και σε δύσκολους στη θεραπεία ασθενείς που είχαν αποτύχει και τα νεότερα βιολογικά φάρμακα έναντι του παράγοντα νέκρωσης των όγκων (anti-TNFs).

Επιπλέον, η τοσιλιζουμάμπη είναι το μοναδικό βιολογικό φάρμακο που έδειξε να υπερτερεί σε μονοθεραπεία έναντι του ‘χρυσού κανόνα’ της θεραπείας, της μεθοτρεξάτης. Συνδυάζει τη γρήγορη έναρξη δράσης (σε μερικούς ασθενείς ήδη από τη δεύτερη εβδομάδα της θεραπείας), με αποτελεσματικότητα που αυξάνει με την πάροδο του χρόνου.

Μελέτη που ανακοινώθηκε πρόσφατα στο συνέδριο του Αμερικανικού Κολεγίου Ρευματολογίας, έδειξε ότι μπορεί και αναστέλλει την πρόοδο των αρθρικών αλλοιώσεων εμποδίζοντας την αρθρική καταστροφή. Ακόμα, εμφανίζει ευεργετικές επιδράσεις σε συστηματικές εκδηλώσεις της νόσου, όπως γρήγορη διόρθωση της αναιμίας, βελτίωση της κόπωσης και της λειτουργικής ικανότητας των ασθενών.

Η πλειοψηφία των ανεπιθύμητων ενεργειών της τοσιλιζουμάμπης ήταν ήπιας ή μέτριας έντασης και το προφίλ ασφαλείας συγκρίσιμο μ' αυτό των άλλων βιολογικών θεραπειών για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα.

Όπως και με τις άλλες βιολογικές θεραπείες που τροποποιούν τη δράση του ανοσοποιητικού συστήματος δεν θα πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με ενεργές λοιμώξεις, ενώ οι ασθενείς που λαμβάνουν αυτές τις θεραπείες θα πρέπει να επικοινωνούν αμέσως με τον γιατρό τους, αν εμφανιστούν συμπτώματα που υποδηλώνουν λοίμωξη.

Το σκεύασμα χορηγείται ενδοφλεβίως για μια ώρα κάθε τέσσερις εβδομάδες στο νοσοκομείο.

Η τοσιλιζουμάμπη κυκλοφορεί ήδη σε πολλές Ευρωπαϊκές χώρες, όπως: Δανία, Ελβετία, Γερμανία, Αυστρία, Ισπανία, Φινλανδία, Σουηδία, Ιρλανδία, Βέλγιο, Ολλανδία, Ρωσία, στην Ινδία και σε πολλές χώρες της Νοτίου Αμερικής.

Κόστος της ρευματοειδούς αρθρίτιδας

Το κοινωνικό και οικονομικό κόστος της ρευματοειδούς αρθρίτιδας είναι μεγάλο. Ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας υπολογίζει ότι σήμερα ζουν περίπου 24 εκ. άνθρωποι με ρευματοειδή αρθρίτιδα. Απ' αυτούς, 6,2 εκ. διαβιούν στην Ευρώπη, ήπειρο με τη μεγαλύτερη επίπτωση.

Μέσα σε 10 έτη από την εμφάνιση της νόσου, το 50% των ασθενών στις ανεπτυγμένες χώρες, αδυνατεί ν' ανταποκριθεί στις απαιτήσεις μιας θέσης πλήρους απασχόλησης και συνταξιοδοτείται πρόωρα, λόγω αναπηρίας.

Το ετήσιο κόστος στη Δυτική Ευρώπη αγγίζει τα 42 δισ. ευρώ ετησίως, από τα οποία μόνο τα 14 δισ. αφορούν άμεσο ιατρικό κόστος. Το 65% του συνολικού κόστους συνιστάται σε έμμεσα κόστη από την απώλεια παραγωγικότητας, εισοδήματος, τα κόστη άτυπης φροντίδας κ.α.

Η εξέλιξη της νόσου και η εμφάνιση αναπηρίας αυξάνει τη συμμετοχή του έμμεσου μη ιατρικού κόστους στο συνολικό οικονομικό κόστος της νόσου.