Tα εμβόλια για COVID-19 δεν θέτουν σε κίνδυνο ασθενείς με σπάνιες νόσους

Τα δύο COVID-19 εμβόλια που έλαβαν πρόσφατα έγκριση έκτακτης ανάγκης από τις ΗΠΑ και άλλους παγκόσμιους ρυθμιστικούς οργανισμούς ενέχουν μικρό κίνδυνο για τους ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων αυτών με μειωμένο ανοσοποιητικό σύστημα ή εκείνων που συμμετέχουν σε μελέτες γονιδιακής θεραπείας.

Αυτό ήταν το μήνυμα ενός πρόσφατου διαδικτυακού σεμιναρίου, που φιλοξενήθηκε από τον Εθνικό Οργανισμό για τις Σπάνιες Διαταραχές (NORD), στο οποίο στελέχη από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και το Κέντρο Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC) αντιμετώπισαν τις ανησυχίες των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Το διαδικτυακό σεμινάριο χρηματοδοτήθηκε από τον Σύνδεσμο ALS , το Ίδρυμα Κυστικής Ίνωσης και την Ένωση Μυϊκής Δυστροφίας.

Σύμφωνα με μια έρευνα που διενήργησε η NORD, οι περισσότεροι από τους ερωτηθέντες (98%) ανησυχούν για τον αντίκτυπο της COVID-19 στην ασθένειά τους και περισσότερα από τα δύο τρίτα (69%) ανησυχούν επίσης για έλλειψη κρίσιμων φαρμάκων και ατομικού προστατευτικού εξοπλισμού . Συγκεκριμένα, το 79% των ερωτηθέντων ακύρωσαν τα ιατρικά ραντεβού τους ως αποτέλεσμα της πανδημίας.

Υπενθυμίζεται ότι ο FDA χορήγησε πρόσφατα άδεια έκτακτης ανάγκης σε δύο εμβόλια COVID-19: το εμβόλιο Pfizer -BioNTech για άτομα ηλικίας 16 ετών και άνω και το εμβόλιο Moderna για άτομα ηλικίας 18 ετών και άνω. Μέχρι σήμερα, έχουν χρησιμοποιηθεί 10-12 εκατομμύρια δόσεις, ανέφεραν οι αξιωματούχοι.

Αυτές οι άδειες χρήσης έκτακτης ανάγκης μειώνουν σημαντικά τις κανονικά μακροχρόνιες διαδικασίες έγκρισης για νέα φάρμακα και τους επιτρέπουν να εισέλθουν στην αγορά πιο γρήγορα, αλλά συνήθως με λιγότερα στοιχεία. Ωστόσο, ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA (CBER), κατέστησε σαφές ότι τα στοιχεία που απαιτούνται για αυτά τα εμβόλια COVID-19 ήταν « παρόμοια με πολλούς τρόπους» με εκείνα ενός εμβολίου εγκεκριμένου μέσω της κανονικής διαδικασίας.

«Έχουν σαφή και πειστικά στοιχεία ότι είναι ασφαλή και αποτελεσματικά. Μελετήθηκαν σε μεγάλες δοκιμές, σε 44.000 ασθενείς περίπου το ένα και σε 30.000 ασθενείς, περίπου το άλλο », εξήγησε ο Marks, ο οποίος έχει εξειδίκευση στην αιματολογία και την ιατρική ογκολογία.

«Είναι πραγματικά δύσκολο να μελετήσουμε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του εμβολίου σε μια σπάνια ασθένεια, γιατί απλά δεν έχουμε αρκετά άτομα με αυτές τις ασθένειες για να καταλήξουμε σε σημαντικά συμπεράσματα», δήλωσε ο Stephen Hahn, επίτροπος στον FDA.

Ωστόσο, με βάση τα μέχρι σήμερα στοιχεία, ο FDA δεν αισθάνεται ανησυχία ότι τα εμβόλια COVID-19 θα προκαλέσουν οποιαδήποτε βλάβη σε άτομα με σπάνια ασθένεια - συμπεριλαμβανομένων αυτών με μειωμένο ανοσοποιητικό σύστημα - δήλωσε ο Marks.

Το μεγαλύτερο ερώτημα, είπε, είναι αν θα είναι εξίσου αποτελεσματικά σε αυτόν τον πληθυσμό. Σε αυτό το σημείο, οι επιστήμονες δεν γνωρίζουν με βεβαιότητα την απάντηση σε αυτό το ερώτημα.

Αλλά επειδή πολλοί άνθρωποι με σπάνιες ασθένειες - ιδιαίτερα εκείνοι με οποιαδήποτε μορφή αναπνευστικού προβλήματος ή διαβήτη - διατρέχουν τον κίνδυνο σοβαρότερων λοιμώξεων COVID-19, " το όφελος τους μπορεί να υπερτερεί των κινδύνων", δήλωσε ο Marks.

Με ορισμένους στην κοινότητα σπάνιων ασθενειών να ελπίζουν να έχουν πρόσβαση σε γονιδιακές θεραπείες στο όχι τόσο μακρινό μέλλον, οι ασθενείς έχουν εκφράσει την ανησυχία τους για τον κίνδυνο αδυναμίας πρόσβασης σε αυτά τα φάρμακα μετά τη λήψη του εμβολίου, λόγω της ανάπτυξης αντισωμάτων κατά του ιικού φορέα .

Ο Marks είπε ότι δεν υπάρχει τέτοια πιθανότητα.

Υπενθυμίζεται ότι τα δύο διαθέσιμα εμβόλια χρησιμοποιούν το messenger RNA (mRNA) - το ενδιάμεσο μόριο που μεταφέρει πληροφορίες από το DNA για την παραγωγή μιας πρωτεΐνης - για να διδάξει στα κύτταρα πώς να παράγουν ιικές πρωτεΐνες που προκαλούν ανοσοαπόκριση στο SARS-CoV-2, τον ιό που προκαλεί COVID-19.

Και τα δύο εμβόλια έχουν δείξει 94-95% αποτελεσματικότητα, πράγμα που σημαίνει ότι έχουν αποτρέψει αυτό το ποσοστό των ασθενών να μολυνθούν, σε σχέση με τις θεραπείες με το εικονικό φάρμακο . Συγκριτικά, το ετήσιο εμβόλιο γρίπης είναι συνήθως περίπου 70% αποτελεσματικό.

Τα δύο εμβόλια COVID-19 εμφάνισαν επίσης ισχυρά προφίλ ασφάλειας, με αλλεργικές αντιδράσεις να εμφανίζονται σε 1 στα 100.000 άτομα ή λιγότερο. Συγκεκριμένα, οι αντιδράσεις που εμφανίστηκαν φαίνεται να πυροδοτήθηκαν από ένα από τα συστατικά του εμβολίου, το οποίο ο Hahn λέει ότι τόσο ο FDA όσο και το CDC ερευνούν.

Μια τελευταία ανησυχία που αντιμετώπισε η επιτροπή ήταν αυτή των νέων μεταλλάξεων του SARS-CoV-2, όπως αυτή που ανακαλύφθηκε πρόσφατα στο Ηνωμένο Βασίλειο. Αν και αυτός ο ιός φαίνεται να εξαπλώνεται γρηγορότερα από άλλα στελέχη, τα τρέχοντα εμβόλια φαίνονται αποτελεσματικά κατά του, είπε ο Marks.

«Πιο ανησυχητικό», είπε, «είναι μια νοτιοαφρικανική παραλλαγή, η οποία μπορεί να είναι λιγότερο καλυμμένη».

Ενώ τόσο ο FDA όσο και το CDC συνεχίζουν να συλλέγουν πληροφορίες σχετικά με αυτήν τη νέα παραλλαγή, ο Marks σχολίασε ότι ακόμη και αν τα εμβόλια πρέπει να προσαρμοστούν για αυτό ή άλλα νέα στελέχη, οι οργανισμοί δημόσιας υγείας θα είναι καλύτερα προετοιμασμένοι και θα μπορούν να παράγουν εμβόλιο χωρίς να χρειάζεται να ξοδέψουν τέσσερις έως έξι μήνες σε κλινικές δοκιμές.