Η Φαρμακευτική Εταιρεία Janssen της Johnson & Johnson ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το Daratumumab, για χρήση ως θεραπεία πρώτης γραμμής. Η έγκριση αφορά τη χρήση του daratumumab σε συνδυασμό με bortezomib, melphalan και πρεδνιζόνη (VMP) για την αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με Πολλαπλούν Μυέλωμα που δεν είναι κατάλληλοι να υποβληθούν σε αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ΑΜΑΑΚ).

Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα από την τυχαιοποιημένη, ανοιχτή, πολυκεντρική Φάσης μελέτη 3 ALCYONE (MMY3007), που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine νωρίτερα φέτος. Το daratumumab σε συνδυασμό με VMP μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 50% , σε σύγκριση με τη θεραπεία μόνο με VMP (Αναλογία Κινδύνου [HR] = 0,50, 95%CI [0,38-0,65], p<0,001). Η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) για το daratumumab-VMP δεν είχε ακόμα επιτευχθεί, συγκριτικά με μία εκτιμώμενη διάμεση PFS 18,1 μηνών για ασθενείς που έλαβαν μόνο VMP.

«Η σημερινή έγκριση είναι εξαιρετικά σημαντική για τους ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα, καθώς η παροχή μίας επιλογής θεραπείας πρώτης γραμμής με βαθιά και διαρκή ανταπόκριση συχνά παρέχει την καλύτερη πιθανότητα για διαρκή ύφεση. Είναι πραγματικά αξιοσημείωτο εάν ληφθεί υπόψη ότι έχουν περάσει μόνο δέκα χρόνια από τη χορήγηση της πρώτης δόσης του daratumumab στις πρώτες μελέτες σε ανθρώπους», είπε ο Dr Torben Plesner, MD, ο πρώτος ερευνητής που χορήγησε το daratumumab σε μελέτες σε ανθρώπους και Καθηγητής, Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας στο Νοσοκομείο Vejle Hospital, στη Δανία. «Είμαι υπερήφανος που οι ασθενείς σε όλη την Ευρώπη έχουν πλέον την επιλογή να χρησιμοποιήσουν ένα μονοκλωνικό αντίσωμα ως θεραπεία 1ης γραμμής».

«Είμαστε βαθιά ευγνώμονες προς τους ασθενείς και τους γιατρούς που συμμετείχαν στο κλινικό πρόγραμμα που οδήγησε σε αυτή την έγκριση», είπε η Dr Catherine Taylor, Επικεφαλής Θεραπευτικού Τομέα Αιματολογίας στην Ευρώπη, στη Μέση Ανατολή και στην Αφρική (EMEA), της Janssen. «Η αποστολή μας είναι να διασφαλίσουμε ότι το daratumumab θα φτάσει σε όσο το δυνατό περισσότερους κατάλληλους ασθενείς και να παρατείνουμε και να βελτιώσουμε την ποιότητα ζωής τους. Αυτό είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός».

Τα συχνότερα (≥10%) Βαθμού 3/4 ανεπιθύμητα συμβάντα που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAE) (daratumumab-VMP έναντι VMP) ήταν η  ουδετεροπενία (40% έναντι 39%), η θρομβοπενία (34% έναντι 38%), η αναιμία (16% έναντι 20% ) και η πνευμονία (11% έναντι 4% ). Ένας ασθενής σε κάθε σκέλος διέκοψε τη θεραπεία λόγω πνευμονίας και 0,9% των ασθενών διέκοψαν το daratumumab λόγω λοίμωξης. Είκοσι οχτώ τοις εκατό των ασθενών παρουσίασαν σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις (IRR) λόγω του daratumumab, και οι περισσότερες IRR παρουσιάστηκαν κατά την πρώτη έγχυση. Στο σκέλος των daratumumab-VMP, 42% των ασθενών παρουσίασαν ένα σοβαρό ανεπιθύμητο συμβάν (SAE), συγκριτικά με 33% στο σκέλος του VMP. Το συχνότερο (≥2%) SAE (daratumumab-VMP έναντι VMP) ήταν η πνευμονία (10% έναντι 3% ). Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με αυτή τη μελέτη μπορείτε να βρείτε στο www.ClinicalTrials.gov (NCT02195479).

Στην Ευρώπη, το daratumumab ενδείκνυται επίσης για χρήση σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη, ή bortezomib και δεξαμεθαζόνη, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν, καθώς και ως μονοθεραπεία για την αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, των οποίων η προηγούμενη θεραπεία περιελάμβανε έναν αναστολέα πρωτεασώματος (PI) και έναν ανοσορρυθμιστικό παράγοντα, και οι οποίοι έχουν παρουσιάσει εξέλιξη της νόσου με την τελευταία θεραπεία.

Σχετικά με το Daratumumab

Το daratumumab είναι ο πρώτος στην κατηγορία του βιολογικός παράγοντας, που στοχεύει το CD38, μία πρωτεΐνη επιφανείας που εκφράζεται σε μεγάλο βαθμό στα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος, ανεξάρτητα από το στάδιο της νόσου. Το daratumumab πιστεύεται ότι επάγει το θάνατο των κακόηθων κυττάρων μέσω πολλαπλών, διαμεσολαβούμενων από το ανοσοποιητικό, μηχανισμών δράσης, που περιλαμβάνουν την εξαρτωμένη από το συμπλήρωμα κυτταροτοξικότητα (CDC), την εξαρτώμενη από αντισώματα κυτταρική κυτταροτοξικότητα (ADCC) και την εξαρτώμενη από αντισώματα κυτταρική φαγοκυττάρωση (ADCP), όπως και μέσω της απόπτωσης. Ένα υποσύνολο κατασταλτικών κυττάρων εκ της μυελικής σειράς (MDSC), CD38+ ρυθμιστικών Τ λεμφοκυττάρων (Treg) και CD38+ Β λεμφοκυττάρων (Breg) μειώθηκαν με το daratumumab. Το daratumumab αξιολογείται σε ένα εκτενές πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης που περιλαμβάνει εννέα μελέτες Φάσης 3 σε ένα ευρύ φάσμα θεραπειών στο πολλαπλούν μυέλωμα, όπως στη θεραπεία πρώτης γραμμής και στην υποτροπή. Επιπλέον μελέτες συνεχίζονται ή σχεδιάζονται για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητάς του σε συμπαγείς όγκους και σε άλλες κακοήθεις και προ-κακοήθεις καταστάσεις στις οποίες εκφράζεται το CD38, όπως το «έρπον» μυέλωμα. Για περισσότερες πληροφορίες ανατρέξτε στο www.clinicaltrials.gov.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το daratumumab ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος εδω.

Τον Αύγουστο του 2012, οι Janssen Biotech, Inc. και Genmab A/S σύναψαν μία παγκόσμια συμφωνία με την οποία παραχωρήθηκε στη Janssen η αποκλειστική άδεια για την ανάπτυξη, την παραγωγή και την εμπορική διακίνηση του daratumumab.

Σχετικά με το Πολλαπλό Μυέλωμα

Το πολλαπλό μυέλωμα (MM) είναι  μια ανίατη αιματολογική κακοήθεια που αρχίζει στο μυελό των οστών και χαρακτηρίζεται από εκτεταμένο πολλαπλασιασμό των πλασματοκυττάρων. Το MM είναι η δεύτερη πιο συχνή αιματολογική κακοήθεια, με περίπου 40.570 νέες περιπτώσεις στην Ευρώπη το 2015. Το MM προσβάλλει κυρίως άτομα ηλικίας άνω των 65 ετών και είναι πιο συχνό στους άντρες από ότι στις γυναίκες. Τα πιο πρόσφατα δεδομένα για την πενταετή επιβίωση για το χρονικό διάστημα 2000-2007 δείχνουν ότι στην Ευρώπη έως οι μισοί από τους νεοδιαγνωσμένους ασθενείς δεν επιτυγχάνουν πενταετή επιβίωση. Σχεδόν 29% των ασθενών με MM καταλήγουν μέσα σε ένα χρόνο από τη διάγνωση.

Παρότι η θεραπεία μπορεί να επιφέρει ύφεση, δυστυχώς, οι ασθενείς πιθανότατα θα παρουσιάσουν υποτροπή καθώς μέχρι στιγμής δεν υπάρχει ίαση . Παρότι μερικοί ασθενείς με MM δεν έχουν καθόλου συμπτώματα, οι περισσότεροι ασθενείς διαγιγνώσκονται λόγω των συμπτωμάτων που μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα στα οστά, αναιμία, αύξηση του ασβεστίου, νεφρολογικά προβλήματα ή λοιμώξεις.Οι ασθενείς που υποτροπιάζουν μετά με τις καθιερωμένες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων των αναστολεων του πρωτεασώματος και των ανοσοτροποιητικών παραγόντων, έχουν κακή πρόγνωση και λίγες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
ECDC: Σημαντική αύξηση κρουσμάτων συγκυτιακού ιού - Ποιους απειλεί ο RSV
Διοικητές νοσοκομείων: Παράδοξα και αντιφάσεις ενός διαγωνισμού
ΕΔΟΕΑΠ - ΤΥΠΕΤ στις ρυθμίσεις ΕΟΠΥΥ για τη φαρμακευτική δαπάνη - Γεωργιάδης: Θα βγουν κερδισμένοι