Για πρώτη φορά επιστήμονες κατάφεραν να μεταμοσχεύσουν κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη από το πάγκρεας ενός δότη σε ασθενή με διαβήτη τύπου 1 χωρίς να προκαλέσουν αντίδραση απόρριψης.

Τα κύτταρα αυτά λειτούργησαν κατά τη διάρκεια των πρώτων τεσσάρων εβδομάδων παρατήρησης. Αυτό ανακοίνωσαν το σουηδικό Πανεπιστήμιο της Ουψάλα και η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Sana.

Εδώ και χρόνια γίνονται προσπάθειες να θεραπευτεί ο διαβήτης τύπου 1, στον οποίο οι πάσχοντες εξαρτώνται από ενέσεις ινσουλίνης μόλις ξεσπάσει η ασθένεια.

Ο καλύτερος τρόπος για να γίνει αυτό θα ήταν πιθανώς η μεταμόσχευση κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη, τα οποία μπορούν να παρέχουν την ορμόνη που είναι ζωτικής σημασίας για τον μεταβολισμό του σακχάρου.

Μέχρι τώρα, ωστόσο, όλοι οι ασθενείς που λάμβαναν νησιδιακά κύτταρα από δότη έπρεπε να αντιμετωπίζονται με τον ίδιο τρόπο όπως και οι λοιποί λήπτες μεταμοσχεύσεων οργάνων για να αποφευχθεί η αντίδραση απόρριψης: ισόβια θεραπεία με ισχυρά φάρμακα που αποδυναμώνουν σημαντικά την ανοσολογική άμυνα, με πιθανές σοβαρές μακροχρόνιες επιπλοκές.

Τώρα οι επιστήμονες της αμερικανικής εταιρείας Sana Biotechnology (Σιάτλ/ΗΠΑ) μαζί με γιατρούς του σουηδικού Πανεπιστημίου της Ουψάλα ενδέχεται να έχουν κάνει μια σημαντική πρόοδο. Η Sana ανέπτυξε "υποάνοσα" κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη από το πάγκρεας δοτών, τα οποία δεν προκαλούν αντίδραση απόρριψης.

Τον περασμένο Δεκέμβριο, ένας ασθενής με διαβήτη τύπου 1 υποβλήθηκε για πρώτη φορά σε θεραπεία με αυτά τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουψάλα.

"Η ομάδα με επικεφαλής τον Per-Ola Carlsson, ο οποίος έχει εμπειρία με 60 συμβατικές μεταμοσχεύσεις νησιδιακών κυττάρων (με την ανάγκη επακόλουθης ανοσοκαταστολής) από το 2001, εμφύτευσε τα "ψευδο-νησιδιακά κύτταρα" στον άνω βραχίονα του αγνώστου ασθενούς.

Σύμφωνα με την ανακοίνωση της κλινικής, το μόσχευμα έχει επιβιώσει μέχρι στιγμής για τέσσερις εβδομάδες, αν και ο ασθενής δεν έλαβε κανένα ανοσοκατασταλτικό.

Υπήρξε αύξηση του C-πεπτιδίου (στο αίμα) το οποίο είναι δείκτης για την παραγωγή ινσουλίνης από τον ίδιο τον οργανισμό", ανέφερε το γερμανικό ιατρικό περιοδικό "Deutsches Ärzteblatt".

Τα μεταμοσχευμένα κύτταρα είχαν αντιδράσει στην παροχή τροφής του ασθενούς με αυξημένη παραγωγή ινσουλίνης, συνέχισε το δημοσίευμα.

Τα "σήματα επιβίωσης" από τα μεταμοσχευμένα κύτταρα καταγράφηκαν με τη χρήση απεικόνισης μαγνητικού συντονισμού. Δεν υπήρξαν επιπλοκές ή παρενέργειες.

Η τρέχουσα δοκιμή στους πρώτους ασθενείς είναι αρχικά μια μελέτη που χρηματοδοτείται όχι από τη Sana, αλλά από το σουηδικό πανεπιστήμιο, η οποία έχει σκοπό να αποδείξει τη σκοπιμότητα και την ασφάλεια της διαδικασίας.

Η τεχνολογία πίσω από αυτήν βασίζεται στο "ψαλίδι γονιδίων" CRISPR-Cas9.

Η Γαλλίδα επιστήμονας Emmanuelle Charpentier και η Αμερικανίδα  Jennifer Doudna τιμήθηκαν με το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020 για την ανακάλυψη του CRISPR-Cas9 για τη στοχευμένη τροποποίηση της γενετικής πληροφορίας.

Στην περίπτωση της τροποποίησης των νησιδιακών κυττάρων από το πάγκρεας των δοτών, στόχος είναι να απενεργοποιηθούν τα χαρακτηριστικά του ιστού που κάνουν τα κύτταρα να φαίνονται "ξένα" στο ανοσοποιητικό σύστημα του λήπτη και να πυροδοτούν μια άμεση και καταστροφική αντίδραση απόρριψης. Αυτό έγινε σε διάφορα στάδια.

Το γονιδιακό ψαλίδι CRISPR-Cas9 χρησιμοποιήθηκε για την αφαίρεση δύο ανοσολογικά ενεργών γονιδίων (B2M και CIITA) από το γενετικό υλικό των κυττάρων του δότη.

Στη συνέχεια εισήχθη ένα επιπλέον γονίδιο (CD47) με τη χρήση γονιδιακής ακάτου, όπως αναφέρει το γερμανικό ιατρικό περιοδικό "Ärztezeitung".

Σε ένα ζωικό μοντέλο, η μεταμόσχευση τέτοιων νησιδιακών κυττάρων λειτούργησε ακόμη και πέραν των ορίων των ειδών σε δύο πιθήκους μακάκους (Rhesus/Java) και θεράπευσε τον τεχνητά προκληθέντα διαβήτη τύπου 1 για έξι μήνες, ανέφεραν οι επιστήμονες της Sana πέρυσι στο περιοδικό "Cell Stem Cell".


Δεν είναι ακόμη γνωστό σε ποιο βαθμό τα γενετικά τροποποιημένα νησιδιακά κύτταρα μπόρεσαν να επανεκκινήσουν την παραγωγή ινσουλίνης στον ασθενή που υποβλήθηκε σε θεραπεία.

Οι λεπτομέρειες πρόκειται να δημοσιευθούν σε επιστημονική εργασία. Στόχος θα ήταν οι διαβητικοί τύπου 1 να μην χρειάζεται πλέον να κάνουν ενέσεις ινσουλίνης.

Μια θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1, στον οποίο μια αυτοάνοση αντίδραση οδηγεί στην καταστροφή των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη στο πάγκρεας, θα αποτελούσε τεράστια πρόοδο στην ιατρική.

Η νόσος συνήθως ξεσπά στην παιδική και εφηβική ηλικία, θέτοντας τους πάσχοντες σε ιδιαίτερο κίνδυνο μακροχρόνιων επιπλοκών, όπως η πρώιμη αθηροσκλήρωση, η βλάβη των νεφρών και του αμφιβληστροειδούς στη μετέπειτα ζωή.

Από τη στιγμή που διαγιγνώσκονται, εξαρτώνται από τακτικές ενέσεις ινσουλίνης και συνεχή παρακολούθηση των επιπέδων σακχάρου στο αίμα τους.

Πηγές:
Deutsches Ärzteblatt, Ärzte Zeitung, Αυστριακό Πρακτορείο Ειδήσεων

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Διοίκηση "Αγία Σοφία": Τι έδειξε ο έλεγχος στο χαλασμένο ασανσέρ
Γεωργιάδης: Σε ισχύ από το Σάββατο το νέο σύστημα ηλεκτρονικής συνταγογράφησης
ΙΣΑ: Ζητεί παράταση στην έναρξη εφαρμογής του νέου συστήματος ηλεκτρονικής συνταγογράφησης